🌐(Market Recap) "Zevra Therapeutics: Crescita e Innovazione nel Trattamento delle Malattie Rare"
Giorno: 2025-07-07 | Ora: 13:21:59 Zevra Therapeutics Inc. (ZVRA) si sta affermando nel settore delle terapie per malattie rare, con il farmaco MIPLYFFA per la malattia di Niemann-Pick di tipo C lanciato nel 2024. Nel primo trimestre 2025, il fatturato è salito a $20.4 milioni, grazie soprattutto a MIPLYFFA. L'azienda mira a espandere la sua pipeline e posizionare MIPLYFFA come trattamento fondamentale a livello globale.
Zevra Therapeutics Inc. (ZVRA), emersa come azienda commerciale nel 2024, sta continuando la sua trasformazione in un leader focalizzato sui pazienti nel settore delle terapie per malattie rare. La scorsa settimana, le azioni dell'azienda hanno raggiunto un massimo di 52 settimane di $10.03.
Il prodotto principale dell'azienda è MIPLYFFA (arimoclomol), un trattamento orale per la malattia di Niemann-Pick di tipo C, un disturbo ultra raro, progressivo e neurodegenerativo. Approvato dall'agenzia regolatoria statunitense nel settembre 2024, il farmaco è stato lanciato commercialmente il mese successivo. L'azienda prevede di richiedere l'approvazione dell'Agenzia europea dei medicinali per MIPLYFFA nella seconda metà di quest'anno.
Oltre a MIPLYFFA, Zevra commercializza anche OLPRUVA negli Stati Uniti, una sospensione orale indicata per il trattamento di alcuni pazienti affetti da disturbi del ciclo dell'urea. Olpruva, approvata dalla FDA nel dicembre 2022, è stata lanciata sul mercato a gennaio 2024, dopo l'acquisizione di Acer Therapeutics Inc. nel novembre 2023.
L'azienda ha anche un prodotto in partnership, Azstarys, da cui deriva royalties e altri rimborsi sotto un accordo di licenza con Commave Therapeutics SA, un'affiliata di Gurnet Point Capital. Azstarys è un prodotto approvato dalla FDA, utilizzato per il trattamento del disturbo da deficit di attenzione e iperattività in pazienti di età pari o superiore a sei anni.
Il candidato farmaceutico più avanzato nella pipeline è Celiprololm, in fase di sviluppo per il trattamento della sindrome di Ehlers-Danlos vascolare, un grave disturbo genetico del tessuto connettivo caratterizzato dal rischio di dissezione e rottura delle arterie, del tratto gastrointestinale e dell'utero. Celiprololm è attualmente in fase di sperimentazione clinica di fase III, denominata DiSCOVER.
Inoltre, nella pipeline è presente KP1077, un potenziale trattamento per l'ipersonnia idiopatica, caratterizzata da confusione mentale, eccessiva sonnolenza diurna e inerzia del sonno. KP1077 è un composto pronto per la fase III, per il quale l'azienda sta cercando alternative strategiche.
RIFLESSIONE SUL PRIMO TRIMESTRE DEL 2025
Per il primo trimestre concluso il 31 marzo 2025, Zevra ha riportato un fatturato netto totale di $20.4 milioni, un significativo aumento rispetto a $3.4 milioni nello stesso periodo del 2024. Questa crescita è stata principalmente guidata da $17.1 milioni di fatturato netto derivante da MIPLYFFA. Ulteriori contributi al fatturato hanno incluso $0.1 milioni da OLPRUVA, $2.3 milioni in rimborsi netti dal programma francese di accesso anticipato per arimoclomol, e $0.9 milioni in royalties e altri rimborsi legati all'accordo di licenza di AZSTARYS.
La perdita netta si è ridotta a $3.1 milioni, pari a $0.06 per azione, per il primo trimestre del 2025, rispetto a $16.6 milioni, ovvero $0.40 per azione, nel primo trimestre del 2024. Le disponibilità liquide, equivalenti e investimenti dell'azienda ammontavano a $68.7 milioni al 31 marzo 2025. Il 7 aprile 2025, l'azienda ha concluso la vendita del suo Voucher di Revisione Prioritaria per Malattie Pediatriche Rare (PRV) per un ricavato netto di $148 milioni.
LA STRADA DA SEGUIRE
Guardando al futuro, Zevra si concentra sul posizionamento di MIPLYFFA come trattamento fondamentale della malattia di Niemann-Pick di tipo C a livello globale, lavorando anche per realizzare appieno il potenziale commerciale di OLPRUVA. Nel contempo, l'azienda continua ad avanzare nella propria pipeline di sviluppo per sostenere la crescita a lungo termine.
Precedentemente nota come KemPharm Inc., l'azienda ha debuttato sul mercato NASDAQ Global Market con il simbolo "KMPH" il 16 aprile 2015, con un prezzo di $11 per azione. L'azienda ha cambiato il proprio nome in Zevra Therapeutics, Inc. e il simbolo in "ZVRA" il 1° marzo 2023. Zevra in greco significa zebra. Poiché la zebra è il simbolo ufficiale delle malattie rare, l'azienda si è rinominata Zevra Therapeutics per riflettere la sua missione di portare terapie in grado di cambiare la vita alla comunità delle malattie rare.
Negli ultimi 12 mesi, ZVRA ha scambiato in un intervallo di $4.27 a $10.03. Le azioni hanno chiuso il trading di giovedì 3 luglio 2025 a $9.74, in aumento del 3.51%.
