🟥 "Il crollo delle azioni di Sarepta Therapeutics: la morte di un secondo paziente getta ombre sulla sicurezza della terapia genica Elevidys"
Giorno: 16 Giugno 2025 | Ora: 18:38:22 Le azioni di Sarepta Therapeutics sono crollate quasi del 50% dopo la morte di un secondo paziente trattato con la terapia genica Elevidys, sollevando preoccupazioni sulla sua sicurezza. L'azienda ha sospeso la distribuzione per pazienti non ambulatoriali e sta rivedendo il piano terapeutico. Gli analisti avvertono che il rischio per i pazienti con DMD potrebbe essere aumentato e che ci sarà un esame rigoroso per le future approvazioni. Critiche precedenti avevano già messo in discussione l'approvazione di Elevidys.
Calano drasticamente le azioni di Sarepta Therapeutics
Il 16 giugno, durante le ore di negoziazione del lunedì, le azioni della società biofarmaceutica Sarepta Therapeutics hanno subito un crollo di quasi il 50%. Questo calo è stato innescato dalla notizia della morte di un secondo paziente che aveva ricevuto il trattamento con la terapia genica Elevidys, sollevando seri interrogativi sulla sicurezza del trattamento.
Informazioni su Elevidys e la sua approvazione
Elevidys è l'unica terapia genica approvata dalla FDA per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (DMD), una malattia rara che causa un progressivo indebolimento muscolare, tipicamente manifestandosi dopo i 4 anni nei bambini o negli adulti. Nel 2023, Elevidys è stata approvata per il trattamento di pazienti in grado di camminare e, un anno dopo, anche per quelli non in grado di muoversi autonomamente.
Morti e misure di sicurezza
La Sarepta ha comunicato che il secondo paziente è deceduto a causa di un'insufficienza epatica acuta, a soli tre mesi dalla morte di un adolescente per la stessa causa legata al trattamento con Elevidys. Di conseguenza, l'azienda ha temporaneamente sospeso la distribuzione della terapia per i pazienti non ambulatoriali e sta collaborando con le autorità di regolamentazione per sviluppare un nuovo piano di trattamento volto a mitigare le reazioni immunitarie eccessive.
Impegno per la sicurezza dei pazienti
Louise Rodino-Klapac, Chief Scientific Officer di Sarepta, ha dichiarato che la sicurezza e la salute dei pazienti sono la priorità assoluta dell'azienda. Sarepta si impegna a migliorare la comprensione e la gestione del rischio di insufficienza epatica acuta, implementando protocolli di immunosoppressione più robusti per i pazienti non allettati con DMD.
Reazioni del mercato e analisi future
Fino ad oggi, oltre 900 pazienti hanno ricevuto Elevidys, e le loro famiglie ripongono grandi speranze nel trattamento. Tuttavia, gli analisti avvertono che il rischio associato alla terapia potrebbe essere aumentato per tutti i pazienti con DMD. Sarepta potrebbe affrontare un rigoroso esame durante il processo di approvazione del nuovo piano terapeutico, con aspettative di standard di sicurezza più elevati per le future terapie geniche dedicate alla DMD.
Critiche precedenti e problemi nel settore
Prima delle morti recenti, Vinay Prasad, responsabile della regolamentazione delle terapie geniche e dei vaccini della FDA, aveva già sollevato dubbi sull'approvazione di Elevidys. Inoltre, alla fine dello scorso mese, la terapia genica per la malattia di Danon di Rocket Pharma ha mostrato gravi difetti, portando la FDA a sospendere il suo studio clinico di fase 2.
