🌍 "FDA Approva Sebetralstat: Rivoluzione nel Trattamento dell'Angioedema Ereditario con un Farmaco Orale Innovativo"

Giorno: 2025-07-07 | Ora: 16:50:46 La FDA ha approvato il sebetralstat, il primo farmaco orale per l'angioedema ereditario (HAE), aumentando le azioni di KalVista del 19%. Sebetralstat inibisce la callicreina, offrendo un'alternativa alle terapie iniettive. Le vendite negli USA potrebbero arrivare a 250 milioni di dollari.

Approvazione del sebetralstat da parte della FDA

La biopharma KalVista ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha approvato il suo farmaco orale on-demand per l'angioedema ereditario (HAE), chiamato sebetralstat. A seguito di questa notizia, il prezzo delle azioni della società ha registrato un aumento di oltre il 19% nelle contrattazioni mattutine.

Caratteristiche del sebetralstat

Sebetralstat è un inibitore orale della callicreina plasmatiche, progettato per trattare gli attacchi di HAE inibendo la callicreina e la cascata di reazioni del sistema della bradichinina. Con questa approvazione, sebetralstat diventa il primo farmaco orale approvato a livello globale per il trattamento dell'HAE.

Interruzione dei tempi di approvazione

KalVista ha annunciato l'imminente lancio di Ekterly, un farmaco che potrà sostituire le terapie iniettive. Tuttavia, il mese scorso, l'approvazione da parte della FDA era stata posticipata di quattro settimane a causa di un carico di lavoro elevato e risorse limitate.

Innovazione nel trattamento dell'HAE

Attualmente, il trattamento dell'HAE si basa principalmente su iniezioni e infusioni endovenose, come Berinert di CSL, Cinryze di Takeda e Ruconest di Pharming. L'introduzione del sebetralstat sotto forma di compresse offre ai pazienti un'opzione di trattamento più comoda.

Descrizione della malattia e vantaggi del sebetralstat

L'HAE è una malattia potenzialmente letale causata dalla mancanza di una proteina chiamata inibitore C1, che porta a gonfiori pericolosi in varie parti del corpo, tra cui pelle, tratto gastrointestinale e vie respiratorie. Il CEO di KalVista, Ben Palleiko, ha evidenziato che i farmaci attualmente disponibili sono ingombranti, mentre sebetralstat è confezionato in una scatola grande quanto una carta di credito.

Previsioni di vendita

L'analista di Needham, Serge Belanger, ha notato che il prezzo di sebetralstat potrebbe essere leggermente superiore a quello di Firazyr, il farmaco on-demand più utilizzato, che costa 11.000 dollari per dose. Jonathan Wolleben di Citizens Bank stima che le vendite di sebetralstat negli Stati Uniti potrebbero raggiungere circa 250 milioni di dollari, con potenzialità di vendita ancora più elevate se il prodotto arrivasse sul mercato prima del previsto.