🟥 "Agios Pharmaceuticals: azioni in calo ma PYRUKYND cresce nelle vendite"
Giorno: 17 giugno 2025 | Ora: 14:16:21 Le azioni di Agios Pharmaceuticals (AGIO) sono scese del 43% rispetto al massimo annuale di $62.58, attualmente a $35. PYRUKYND, il farmaco principale, ha visto una crescita delle vendite dal 2022. L'azienda cerca di espandere l'uso del farmaco per talassemia e sta studiando TEBAPIVAT per sindromi mielodisplastiche. Disponibilità liquide di $1.4 miliardi.
Le azioni di Agios Pharmaceuticals Inc. (AGIO) hanno subito un ritiro di circa il 43% rispetto al loro massimo annuale di $62.58, registrato lo scorso novembre, e attualmente commerciano vicino al livello di $35.
Il farmaco di punta dell'azienda, PYRUKYND, ha dimostrato una forte crescita delle vendite anno dopo anno sin dalla sua approvazione iniziale nel febbraio 2022. Il farmaco è attualmente indicato per il trattamento dell'anemia emolitica negli adulti con carenza di piruvato chinasi.
La carenza di piruvato chinasi (PK) è una malattia rara causata da mutazioni ereditate nel gene PKLR, che porta a una produzione di energia cellulare compromessa e a una riduzione della sopravvivenza dei globuli rossi. Le persone con carenza di PK possono sperimentare una serie di segni e sintomi, tra cui anemia, affaticamento debilitante, intolleranza all'esercizio, ittero, perdita di memoria e difficoltà di concentrazione.
Per ampliare significativamente il proprio profilo terapeutico, Agios ha proposto un'indicazione espansa per PYRUKYND come trattamento per adulti con talassemia alfa o beta, sia non dipendente da trasfusioni che dipendente da trasfusioni. La FDA dovrebbe annunciare la sua decisione sull'indicazione proposta il 7 settembre 2025.
PYRUKYND è anche in fase di esplorazione come trattamento per i pazienti con anemia falciforme di età pari o superiore a 16 anni in un trial di fase III, chiamato RISE UP. Lo studio è completamente arruolato con oltre 200 pazienti, e i risultati preliminari sono attesi per la fine del 2025.
L'azienda ha anche completato con successo due trial pivotal di fase III di PYRUKYND in popolazioni pediatriche - ACTIVATE-Kids e ACTIVATE-KidsT. ACTIVATE-Kids è un trial di fase III per PYRUKYND in bambini di età compresa tra 1 e meno di 18 anni con carenza di PK che non ricevono trasfusioni regolari. ACTIVATE-KidsT è un trial di fase III per PYRUKYND in bambini di età compresa tra 1 e meno di 18 anni con carenza di PK che ricevono regolarmente trasfusioni.
Come accennato in precedenza, PYRUKYND ha mostrato una crescita costante delle entrate anno dopo anno - $11.74 milioni nel 2022, $26.82 milioni nel 2023 e $36.5 milioni nel 2024. Questo slancio è continuato nel 2025, con il farmaco che ha generato $8.7 milioni di entrate nette nel primo trimestre, rispetto ai $8.2 milioni nel primo trimestre del 2024.
Un'altra candidata clinica dell'azienda è TEBAPIVAT, attualmente in uno studio di fase IIb per sindromi mielodisplastiche a basso rischio. L'arruolamento dei pazienti per questo studio è previsto per la fine del 2025. Le sindromi mielodisplastiche a basso rischio (LR-MDS) sono un sottogruppo di sindromi mielodisplastiche, un gruppo di tumori del sangue caratterizzati da una produzione di cellule ematiche inefficace, portando a conteggi ematici bassi e a un rischio di progressione verso leucemia mieloide acuta.
L'azienda prevede di avviare uno studio di fase II di Tebapivat per l'anemia falciforme entro metà del 2025.
POSIZIONE FINANZIARIA
Le disponibilità liquide, gli equivalenti di cassa e i titoli negoziabili dell'azienda al 31 marzo 2025 ammontavano a $1.4 miliardi.
Le azioni ordinarie di Agios hanno iniziato a essere negoziate sul NASDAQ Global Select Market, con il simbolo "AGIO", il 24 luglio 2013, con un prezzo di $18 per azione. AGIO ha negoziato in un intervallo di $23.42 a $62.58 nell'ultimo anno. Il titolo ha chiuso la giornata di negoziazione di ieri a $35.75, in aumento del 4.23%.
